Notícia

Possível nova estratégia de tratamento contra a progéria

Fonte

Instituto Karolinska

Data

sábado, 23 novembro 2019 07:45

Áreas

Doenças Raras.

A progéria é uma doença muito rara que afeta cerca de uma em cada 18 milhões de crianças e resulta em envelhecimento prematuro e morte na adolescência devido a complicações de doenças cardiovasculares. Em um estudo com camundongos e células humanas, pesquisadores do Instituto Karolinska, na Suécia, e do Instituto FIRC de Oncologia Molecular (IFOM), na Itália, identificaram como as terapias de oligonucleotídeos antisense poderiam ser usadas como uma nova opção de tratamento possível para a doença. Os resultados foram publicados na revista científica Nature Communications.

A progéria, ou síndrome de Hutchinson-Gilford, tem causas genéticas e está ligada à progerina, uma forma defeituosa da proteína lamina A encontrada no núcleo da célula. A mutação, que inibe a divisão celular, foi identificada em 2003 pela pesquisadora Dra. Maria Eriksson, coautora do presente estudo e professora do Departamento de Biociências e Nutrição do Instituto Karolinska. As crianças afetadas geralmente morrem no início da adolescência devido a complicações de doenças cardiovasculares.

Até agora, mais de uma dúzia de tratamentos de progéria foram testados de maneiras diferentes, mas quando se trata de estudos clínicos realizados em pacientes com progéria, os resultados foram decepcionantes.

“Vimos efeitos positivos no tratamento de camundongos, mas em humanos o efeito foi muito pequeno. Portanto, precisamos repensar e encontrar novas maneiras de tratar a doença”, diz a Dra. Maria Eriksson.

No estudo publicado, os pesquisadores usaram amostras de células de crianças com progéria para mostrar uma função prejudicada nos telômeros na extremidade dos cromossomos e o acúmulo do chamado RNA não codificador telomérico. Ao adicionar oligonucleotídeos antisense, um tratamento usado para inativar genes prejudiciais, os pesquisadores foram capazes de reduzir o nível de RNA não codificador telomérico. Isso levou a uma divisão celular mais normalizada, o que provavelmente melhoraria as condições dos pacientes e prolongaria sua vida útil.

“Em um modelo de progéria de ratos alterados por genes tratados da mesma maneira, observamos um aumento significativo na expectativa de vida máxima, 44%, e na expectativa de vida média, 24%”, diz o Dr. Agustin Sola-Carvajal, pesquisador no grupo de pesquisa da Dra. Maria Eriksson e co-autor do estudo. “Esses resultados são muito promissores”.

A progerina também é encontrada em indivíduos saudáveis ​​e foi observado um aumento com a idade, sugerindo que os resultados também podem ser importantes para o envelhecimento normal e doenças relacionadas à idade.

Ainda, mais pesquisas são necessárias para avaliar como os níveis relativamente baixos de progerina observados em indivíduos saudáveis ​​contribuem para o envelhecimento e doenças relacionadas à idade.

“Acreditamos que essa abordagem pode ser benéfica para todas as outras condições nas quais os danos teloméricos contribuem”, realça o Dr. Fabrizio d’Adda di Fagagna, pesquisador do IFOM e co-autor do estudo.

“É interessante notar que os oligonucleotídeos antisense agora são incluídos como drogas em estudos clínicos avançados, alguns dos quais já foram aprovados pelo FDA nos EUA”, concluiu a Dra. Maria Eriksson.

Acesse o artigo científico completo (em inglês).

Acesse a notícia completa na página do Instituto Karolinska (em inglês).

Fonte: Instituto Karolinska. Imagem:Divulgação.

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