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Estudo global testou novo tratamento que pode ser divisor de águas para pessoas que vivem com hemofilia A

Fonte

Universidade McMaster

Data

quinta-feira, 23 março 2023 20:40

Áreas

Biomedicina. Bioquímica. Estudo Clínico. Farmacologia. Hematologia. Indústria Farmacêutica. Microbiologia. Química Medicinal.

Um estudo global envolvendo pesquisadores da Universidade McMaster, no Canadá, testou um potencial novo tratamento que pode ser um divisor de águas para pessoas que vivem com hemofilia A, uma doença sanguínea genética que pode envolver risco de vida.

O pesquisador Dr. Davide Matino disse que as injeções semanais de ‘efanesoctocog alfa’ podem prevenir o sangramento e promover a atividade quase normal do fator de coagulação VIII, crucial para interromper o sangramento prolongado causado pela hemofilia A. As pessoas que tomaram efanesoctocog alfa também tiveram melhora nas funções das articulações, melhor saúde geral e menos dor.

O Dr. Davide Matino disse que o efanesoctocog alfa funciona separando o fator VIII de seu transportador de proteína associado, conhecido como Fator de von Willebrand, substituindo assim sua ‘meia-vida’. Isso significa que as pessoas com hemofilia A precisam apenas de injeções uma vez por semana, em vez de três vezes por semana. Os pesquisadores publicaram suas descobertas na revista científica The New England Journal of Medicine.

“Com este tratamento, os pacientes com hemofilia A estão livres para viver a vida que quiserem, pois se sentem seguros, protegidos e muitos deles me dizem que não sentem as dores diárias nas articulações que costumavam ter. Eles podem não estar curados, mas esse tratamento é realmente a próxima melhor opção”, disse o Dr. Davide Matino, professor do Departamento de Medicina da Universidade McMaster.

“Os tratamentos para hemofilia A melhoraram muito na última década. Agora temos terapia e edição genéticas em andamento, tratamentos com anticorpos monoclonais e terapias baseadas em células”, destacou o pesquisador.

O estudo, concluído em 2021, descobriu que 133 pacientes com hemofilia tratados semanalmente por um ano melhoraram seus resultados e a qualidade de vida em comparação com o tratamento anterior.

Matino e o colega autor do estudo de McMaster, Alfonso Iorio, disseram que McMaster era o único centro que registrava pacientes adultos no Canadá.

“A infraestrutura de pesquisa e a liderança que construímos na McMaster como líder da rede canadense de coleta de dados sobre hemofilia nos permitiram atrair estudos clínicos internacionais sobre tratamentos inovadores, como o teste com efanesoctocog alfa e terapia genética”, disse o Dr. Alfonso Iorio, professor e diretor da clínica de hemofilia da Universidade McMaster.

O que é hemofilia A?

A hemofilia A é um distúrbio hemorrágico raro causado por uma mutação no gene que codifica o fator de coagulação VIII, interrompendo efetivamente a atividade de coagulação. A condição causa sangramento repetitivo nas articulações começando na primeira infância e pode ser fatal. A hemofilia A grave ocorre quando o nível de fator de coagulação VIII de uma pessoa é inferior a 1% do normal.

“Os pacientes que incluímos neste estudo usam efanesoctocog alfa há vários anos e estamos muito satisfeitos que a Universidade McMaster tenha oferecido a eles esse tratamento e, portanto, a oportunidade de desfrutar de uma qualidade de vida muito melhor”, concluiu o professor Alfonso Iorio.

Observação: O estudo contou com financiamento externo para o estudo sobre efanesoctocog alfa fornecido pela indústria farmacêutica Sanofi.

Acesse o resumo do artigo científico (em inglês).

Acesse a notícia completa na página da Universidade McMaster (em inglês).

Fonte: Fram Dinshaw, Universidade McMaster. Imagem: fator de coagulação VIII. Fonte: Ayacop via Wikimedia Commons.

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