Notícia

FDA aprova novo medicamento para tratar distrofia muscular de Duchenne

Fonte

Universidade de Alberta

Data

segunda-feira, 12 outubro 2020 14:50

Áreas

Farmacologia. Desenvolvimento de Fármacos. Indústria Farmacêutica. Medicina de Precisão.

Estudos de pesquisador da Universidade de Alberta, no Canadá, levaram à aprovação de uma novo medicamento, para uso nos Estados Unidos, para tratar pacientes que sofrem de distrofia muscular de Duchenne (DMD).

A droga, chamada viltolarsen, foi aprovada para uso no Japão no início deste ano e passou por um obstáculo significativo até agosto nos EUA, quando a agência reguladora FDA aprovou seu uso naquele país. Agora, o medicamento está sendo avaliado para uso no Canadá.

O viltolarsen foi desenvolvido pela empresa farmacêutica Nippon-Shinyaku em colaboração com o Centro Nacional de Neurologia e Psiquiatria do Japão, com base no trabalho do Dr. Toshifumi Yokota. O Dr. Yokota é professor de Genética Médica na Faculdade de Medicina e Odontologia da Universidade de Alberta.

“A droga é projetada especificamente para tratar cerca de 10% dos pacientes com distrofia muscular de Duchenne que têm uma mutação genética específica do gene DMD. Nosso estudo de 2009 foi um dos primeiros a mostrar que as moléculas do tipo DNA podem restaurar a função de produção de proteínas do gene e, com o viltolarsen, as moléculas do tipo DNA são personalizadas para uma mutação específica que causa DMD em alguns pacientes”, disse o Dr. Yokota.

A DMD é uma doença genética que causa a falta de uma proteína chamada distrofina, que ajuda a manter as células intactas. Isso leva à degeneração muscular e fraqueza. De acordo com a Muscular Dystrophy Association, a DMD afeta cerca de seis em cada 100.000 pessoas na América do Norte.

Pesquisas iniciais investigaram tratamentos genéticos para as várias formas de distrofia muscular envolvidas com o uso de DNA real para restaurar proteínas ausentes. Essa abordagem foi bastante tóxica para células e modelos animais, geralmente levando a uma resposta imunológica significativa, disse o Dr. Yokota.

As abordagens atuais para o tratamento de doenças genéticas envolvem o uso de moléculas semelhantes ao DNA sintético, chamadas de oligonucleotídeos antisense, que são mais estáveis ​​e se ligam ao DNA e ao RNA de uma forma que torna o sistema imunológico menos propenso à reação.

O Dr. Yokota espera, no futuro, expandir o número de pacientes que o medicamento pode ajudar. Ele acredita que até 90% dos pacientes com DMD podem se beneficiar.

O pesquisador também disse que o DNA sintético tem o potencial de funcionar para outras formas de distrofia muscular, embora cada forma requeira uma molécula semelhante ao DNA específica. “A medicina de precisão é basicamente uma terapia personalizada baseada em mutação. Portanto, teremos que desenvolver várias diferentes moléculas semelhantes ao DNA para tratar outros pacientes e doenças. Mas estou satisfeito em ver que o processo regulatório está mudando para se adaptar a este novo movimento em que tratamos apenas um pequeno número de pacientes. Acho que é um momento muito interessante”, concluiu o Dr. Yokota.

Acesse a notícia completa na página da Universidade de Alberta (em inglês).

Fonte: Ryan O’Byrne, Universidade de Alberta. Imagem: Histopatologia de músculo que exibe distrofia muscular de Duchenne: imagem mostra extensa troca de fibras musculares por células de tecido adiposo. Fonte: Wikimedia Commons.

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