Notícia

Hemofilia está sendo tratada com terapia genética

Fonte

Universidade Lund

Data

quarta-feira, 5 fevereiro 2020 14:15

Áreas

Hematologia. Terapia Genética.

A hemofilia é uma doença genética em que o corpo não produz um dos fatores de coagulação necessários para o sangue coagular. Os casos mais graves devem, portanto, ser tratados com injeções de fator de coagulação concentradas por via intravenosa várias vezes por semana, a fim de evitar sangramentos.

“Em vez de os pacientes terem que administrar cerca de 150 injeções por ano para evitar sangramentos, esperamos que não precisem de nenhuma injeção após esse tratamento por um longo período de tempo”, disse o Dr. Jan Astermark, consultor de hematologia do Hospital Universitário Skåne e professor da Universidade Lund, na Suécia

O tratamento de terapia genética fornece material genético saudável que é entregue às células hepáticas do paciente. Isso acontece através de uma molécula transportadora que é um tipo de vírus – nesse caso, o chamado vírus adeno-associado (AAV) modificado. O tratamento é administrado por infusão intravenosa e o vetor do vírus chega à célula alvo. O envelope do vírus cai e o gene começa a produzir o fator de coagulação ausente.

“Com o gene e o vetor que usamos, esperamos ver aumentos significativos nos níveis do fator de coagulação”, esclareceu o Dr. Jan Astermark.

O Hospital Universitário Skåne é o primeiro na região nórdica a fornecer esse tratamento para pacientes com hemofilia. “Vários avanços foram feitos no campo da hemofilia nos últimos anos, a fim de fornecer tratamento de terapia genética de maneira eficaz e segura. Estamos participando de vários estudos clínicos e trabalhamos há muito tempo para organizar tudo e poder oferecer o tratamento ”, explicou o especialista.

Ao participar de dois estudos internacionais da Fase 3, o hospital poderá tratar quatro pacientes com hemofilia B na clínica de hematologia em Malmö. Os primeiros tratamentos foram realizados em meados de janeiro.

Em um terceiro estudo internacional, o hospital terá a oportunidade de tratar mais quatro pacientes com hemofilia A no final deste ano. Um total de 60 a 80 pacientes em todo o mundo será incluído em cada estudo.

Nos estudos, os pacientes são monitorados pela primeira vez por seis meses enquanto usam o tratamento tradicional de concentrado de fator de coagulação injetado regularmente. Os pesquisadores registram com que freqüência os pacientes se auto-injetam e qualquer sangramento que possa ocorrer. Isto é então comparado com os resultados do paciente após a terapia genética.

O campo de pesquisa está evoluindo rapidamente e o Dr. Jan Astermark acredita que dentro de um ano poderá haver tratamentos de terapia genética aprovados pela Agência Europeia de Medicamentos, para pacientes adultos que não têm imunidade contra a molécula transportadora ou uma doença hepática grave.

“Os resultados de estudos anteriores mostraram até agora que os efeitos do tratamento com terapia genética podem durar mais de nove anos. Em um futuro não muito distante, é provável que isso faça parte de nossa prática regular”, concluiu o Dr.  Jan Astermark.

Acesse a notícia completa na página da Universidade Lund (em inglês).

Fonte Universidade Lund. Imagem: Pixabay.

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