Notícia

Novo alvo terapêutico contra doenças causadas pelo acúmulo de lipídios nas células

Fonte

Universidade de Barcelona

Data

segunda-feira, 2 dezembro 2019 12:20

Áreas

Biologia. Biomedicina.

Pesquisadores da Universidade de Barcelona (UB) e do Instituto de Pesquisas Biomédicas Pi i Sunyer (IDIBAPS), na Espanha, demonstraram um novo mecanismo molecular envolvido na regulação do movimento do colesterol nas células, um processo essencial para o correto funcionamento celular. O estudo, publicado na revista científica Cellular and Molecular Life Sciences, também identifica a proteína anexina A6 (AnxA6) como um fator chave nesta regulação e um potencial alvo terapêutico contra distúrbios causados ​​pelo acúmulo celular de colesterol e outros lipídios nos endossomos. Esse tipo de distúrbio é encontrado na doença de Niemann-Pick tipo C1, um distúrbio genético raro que causa dano hepático e, finalmente, um tipo de demência.

A pesquisa é liderada pelo Dr. Carles Enrich e pelo Dr. Carles Rentero, professores da Unidade de Biologia Celular do Departamento de Biomedicina da Faculdade de Medicina e Ciências da Saúde da UB e do IDIBAPS. Os resultados alcançados são o fruto de seis anos de pesquisas e uma estreita colaboração com o Dr. Thomas Grewal, da Universidade de Sydney, na Austrália, com a Dra. Elina Ikonen, da Universidade de Helsinque, na Finlândia, e também com com o Grupo de Lipídios e Patologia Cardiovascular do IDIBAPS.

Estudo com a técnica de edição genética CRISPR / Cas9

O colesterol é essencial para a organização das membranas e também modula o transporte vesicular, mecanismos básicos para o funcionamento celular. Para coordenar e regular o equilíbrio – ou homeostase – do colesterol, as células desenvolveram um sofisticado mecanismo molecular que ainda não está totalmente esclarecido. “O entendimento desses mecanismos também é muito importante no tratamento de doenças nas quais o acúmulo de colesterol e outros lipídios causam graves alterações fisiológicas no fígado, baço e especialmente no sistema nervoso”, explicam os pesquisadores Dr. Carles Enrich e Dr. Carles Rentero.

Um desses casos é a doença de Niemann-Pick tipo C1, causada por uma mutação no gene NPC1 que causa o acúmulo de colesterol no interior celular, em vesículas chamadas endossomos. Para estudar esse mecanismo, os pesquisadores utilizaram a técnica de edição genética CRISPR / Cas9, que permite bloquear uma molécula – a proteína AnxA6 – nas células com o fenótipo da doença. O efeito desse bloqueio foi a liberação de colesterol a partir dos endossomos, o que demonstra o papel essencial dessa proteína na regulação do transporte de colesterol na célula.

Acesse o artigo científico completo (em inglês).

Acesse a notícia completa na página da Universidade de Barcelona (em espanhol).

Fonte: Universidade de Barcelona. Imagem: Célula animal observada no microscópio óptico. Fonte: Wikimedia Commons.

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