Notícia

Tecnologia de edição genética CRISPR, tecnologia CAR-T e injeções de mRNA podem ser novas opções de tratamento para doenças cardíacas

Fonte

UPenn | Universidade da Pensilvânia

Data

domingo, 3 dezembro 2023 14:40

Áreas

Biologia. Biomedicina. Biotecnologia. Cardiologia. Desenvolvimento de Fármacos. Doenças Cardíacas. Engenharia Biológica. Farmacologia. Genética. Genoma. Microbiologia. Patologia. Química Medicinal. Saúde Pública. Terapia Genética. Vacinas.

Várias equipes de pesquisa da Escola de Medicina da Universidade da Pensilvânia (UPenn), nos Estados Unidos, continuam avançando a ciência para desenvolver novos tratamentos para doenças cardíacas que poderiam funcionar com apenas uma injeção – estudando três maneiras diferentes pelas quais uma única injeção poderia algum dia curar o coração.

O Dr. Kiran Musunuru, cardiologista da Escola de Medicina da UPenn e diretor do Programa de Origens Genéticas e Epigenéticas das Doenças da UPenn, descobriu um gene que regula o colesterol LDL, que inspirou o desenvolvimento de vários medicamentos direcionados a uma proteína relacionada a essa via genética. Desde então, em seu laboratório, ele desenvolveu processos para usar a tecnologia de edição genética CRISPR para modificar genes no fígado para reduzir permanentemente os níveis de colesterol e, portanto, fornecer proteção contra ataques cardíacos e derrames. A abordagem, uma injeção única como uma vacina que pode prevenir doenças cardíacas se for bem-sucedida, está agora em testes clínicos no Reino Unido e na Nova Zelândia e foi aprovada pela agência regulatória dos EUA Food and Drug Administration (FDA)  para iniciar testes nos EUA em breve.

O Dr. Drew Weissman, cientista vencedor do Prêmio Nobel em Fisiologia/Medicina de 2023 e diretor do Penn Institute for RNA Innovation, está trabalhando em múltiplos usos do mRNA para tratar ou prevenir doenças cardíacas.

Trabalhando juntamente com o Dr. Vladimir Muzykantov, professor do Instituto de Medicina Translacional e Terapêutica da UPenn, o laboratório do professor Weissman desenvolveu uma maneira de direcionar uma injeção de mRNA para atuar especificamente nas células do coração. “Os medicamentos para doenças cardíacas não são específicos para o coração”, disse o Dr. Drew Weissman. “E quando você está tentando tratar um infarto do miocárdio ou cardiomiopatia ou outras deficiências genéticas no coração, é muito difícil, porque você não consegue entregar [especificamente] ao coração.”

Os pesquisadores da Escola de Medicina da UPenn também estão combinando duas de suas maiores inovações – a terapia com células CAR-T e a terapêutica com mRNA – como uma abordagem para tratar a fibrose, um comprometimento da função cardíaca que costuma ser um fator de insuficiência cardíaca.

Acesse a notícia completa na página da Universidade da Pensilvânia (em inglês).

Fonte: Rachel Ewing, Universidade da Pensilvânia. Imagem: Kerfin7 via Freepik.

Em suas publicações, o Canal Farma da Rede T4H tem o único objetivo de divulgação científica, tecnológica ou de informações comerciais para disseminar conhecimento. Nenhuma publicação do Canal Farma tem o objetivo de aconselhamento, diagnóstico, tratamento médico ou de substituição de qualquer profissional da área da saúde. Consulte sempre um profissional de saúde qualificado para a devida orientação, medicação ou tratamento, que seja compatível com suas necessidades específicas.