Notícia

Avaliado em novo estudo clínico, tratamento poderá ser transformador para crianças com doença renal rara

Fonte

Universidade Flinders

Data

domingo, 21 abril 2024 16:45

Áreas

Biologia. Biomedicina. Doenças Raras. Estudo Clínico. Farmacologia. Metabolismo. Microbiologia. Nefrologia. Química Medicinal. Saúde da Criança.

Um estudo nacional liderado pela Universidade Flinders, na Austrália, procurará transformar a forma como as crianças são tratadas para a síndrome nefrótica, uma doença renal rara e potencialmente fatal que afeta uma em cada 50.000 crianças anualmente.

Caracterizada pela perda de proteínas pela urina, causando inchaço grave, coagulação sanguínea e suscetibilidade a infecções, a síndrome nefrótica é atualmente tratada com prednisolona oral, um tratamento com esteroides em altas doses.

“A terapia com corticosteroides tem sido o padrão ouro de tratamento para a síndrome nefrótica desde a década de 1960 e, embora salve vidas, traz efeitos colaterais significativos, incluindo ganho de peso, mudanças de comportamento, possibilidade de infecções e comprometimento do crescimento”, disse o Dr. Jonathan Craig, pesquisador principal do estudo, professor e diretor da Faculdade de Medicina e Saúde Pública da Universidade Flinders.

“Além disso, as recaídas também são muito comuns, e as crianças necessitam de múltiplas doses de esteroides. Estas doses essencialmente começam a acumular-se ao longo do tempo, exacerbando ainda mais estes efeitos secundários. Embora uma cura não seja possível, há uma necessidade urgente de garantir que podemos otimizar as dosagens de esteroides para gerir eficazmente a doença, minimizando ao mesmo tempo o fardo para as crianças e suas famílias.”

Apoiado por um financiamento recentemente de quase $ 2 milhões (cerca de R$ 6,7 milhões) do Fundo para o Futuro da Investigação Médica do governo australiano, o estudo clínico visa investigar a melhor dosagem para recaídas da síndrome nefrótica.

“Estudos clínicos recentes confirmaram que o que damos às crianças na primeira vez que são diagnosticadas é a dose ideal, mas o que ainda não sabemos é se existe a possibilidade de tratar recaídas com metade da quantidade de esteroides que usamos atualmente”, disse o professor Craig.

“Usando um estudo randomizado, compararemos a eficácia de um tratamento com corticosteroides de menor intensidade com o padrão atual, na esperança de que isso ainda leve à remissão e mantenha a remissão. Esta abordagem já se mostrou promissora em dados observacionais e de pequenos ensaios, o que demonstra que poderíamos potencialmente reduzir pela metade a dose cumulativa de esteroides e aliviar os efeitos colaterais associados”, explicou o professor Jonathan Craig.

O estudo OPEN (Optimising Prednisolone dosE in children Nephrotic syndrome) é apoiado por todas as unidades de nefrologia pediátrica na Austrália, que prestam cuidados especializados a crianças com síndrome nefrótica, juntamente com vários colaboradores internacionais.

O estudo clínico também incorporará avaliações econômicas e resultados relatados pelos pacientes, concebidos em conjunto com pacientes parceiros, para fornecer uma avaliação abrangente do impacto do tratamento.

“Os resultados do estudo OPEN responderão a uma questão crítica e sem resposta e têm o potencial de transformar os cuidados e os resultados para as crianças com esta doença rara e negligenciada em todo o mundo”, afirmou o Professor Craig.

Acesse a notícia completa na página da Universidade Flinders (em inglês).

Fonte: Universidade Flinders. Imagem: Freepik.

Em suas publicações, o Canal Farma da Rede T4H tem o único objetivo de divulgação científica, tecnológica ou de informações comerciais para disseminar conhecimento. Nenhuma publicação do Canal Farma tem o objetivo de aconselhamento, diagnóstico, tratamento médico ou de substituição de qualquer profissional da área da saúde. Consulte sempre um profissional de saúde qualificado para a devida orientação, medicação ou tratamento, que seja compatível com suas necessidades específicas.