Notícia

Cientistas desenvolvem e testam nova nanopartícula para terapia genética no cérebro

Fonte

Universidade de Coimbra

Data

segunda-feira, 22 agosto 2022 09:20

Áreas

Biologia. Biomedicina. Bioquímica. Biotecnologia. Genética. Nanotecnologia. Neurociências. Terapia Genética.

Um estudo liderado pelo Centro de Neurociências e Biologia Celular da Universidade de Coimbra (CNC-UC), em Portugal, desenvolveu uma nova formulação, baseada em nanopartículas, que se mostrou capaz de entregar proteínas no cérebro de forma localizada. Os resultados apresentados pretendem dar resposta à necessidade de encontrar novas formulações específicas para a terapia genética no cérebro e poderiam contribuir para o desenvolvimento de novas terapias de edição de genes mais seguras.

A terapia genética passa por modular a expressão de genes, sendo possível adicionar um gene em falta ou insuficiente, silenciar um gene mutado que causa doenças ou até reparar um gene defeituoso. No cérebro, apesar dos avanços das formulações utilizadas para terapia gênica, existem ainda diversas limitações na sua aplicação, tais como a especificidade de entrega ou o tamanho das moléculas que as formulações entregam.

O estudo foi publicado na revista científica Nature Communications. Na pesquisa, a equipe coordenada pelo Dr. Lino Ferreira, pesquisador do CNC-UC e da Faculdade de Medicina da Universidade de Coimbra, desenvolveu e testou nanopartículas que são capazes de transportar enzimas funcionais e que, uma vez dentro das células, só libertam estas enzimas quando incide externamente uma luz do espectro infravermelho próximo, demonstrando a especificidade da tecnologia.

A Dra. Catarina Rebelo, pesquisadora do CNC-UC e primeira autora do estudo, sublinha que “estas novas nanopartículas foram desenvolvidas para responderem à necessidade de haver especificidade nas novas terapias de edição genética”. Sobre as características destas partículas, a pesquisadora explicou que “na superfície destas nanopartículas estão acopladas enzimas que são capazes de editar e corrigir o DNA genômico das células”.

Para o sucesso destas terapias, a Dra. Catarina Rebelo revelou que “é necessário que as enzimas cheguem ao núcleo das células sem serem eliminadas. Para isso, acoplamos à formulação a hidroxicloroquina, que previne a eliminação das nanopartículas antes da sua atuação. Uma vez dentro das células, as enzimas são libertadas ao receber externamente luz infravermelha”. Nesta formulação, as enzimas estão ligadas às nanopartículas por uma ligação sensível à luz azul. Assim, ao receber luz infravermelha, “a partícula transforma esta luz de baixa energia em luz azul e liberta as enzimas, possibilitando a sua chegada ao núcleo”, explicou a especialista. A pesquisadora destacou ainda que, com estas propriedades, “é possível uma entrega muito eficiente e controlada espacialmente e, uma vez que a luz infravermelha tem uma grande penetração nos tecidos, temos uma formulação com grande potencial para aplicações biológicas”.

A elevada eficácia na entrega das proteínas que o estudo revelou permitiu ainda mostrar que é possível usar significativamente menos quantidade de formulação para induzir o mesmo efeito nas células, em comparação com produtos que estão disponíveis comercialmente.

Adicionalmente, permitiu à equipe testar a capacidade desta formulação no melhoramento de técnicas já existentes para a modulação de atividade neuronal, como a optogenética, que usa luz (opto-) para estimular neurônios geneticamente modificados (-genética). Para tal, é necessário que os neurônios em estudo expressem canais que apenas abram na presença de luz.

Atualmente, e por norma, na modulação de atividade neuronal são utilizados vetores virais que infectam e transportam a mensagem que codifica canais nos neurônios alvo. No entanto, dado o seu caráter infeccioso, estes vetores acabam por infectar e transmitir esta mensagem a outros neurônios que não os pretendidos, podendo levar a interpretações erradas dos dados biológicos obtidos. Neste estudo conduzido por cientistas da Universidade de Coimbra foi possível fazer com que “a mensagem transmitida por estes vetores virais apenas fosse lida nos neurônios que tivessem recebido a formulação testada, aumentando assim a eficácia espacial apenas para a zona de interesse, mas mantendo a sua capacidade de modular a atividade neuronal”, concluiu a Dra. Catarina Rebelo.

Acesse o artigo científico completo (em inglês).

Acesse a notícia completa na página da Universidade de Coimbra.

Fonte: Carolina Caetano e Catarina Ribeiro, Universidade de Coimbra. Imagem: rawpixel via Freepik.

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