Destaque

Células respiratórias de pacientes com fibrose cística são reprogramadas para testar drogas mais eficazes

Fonte

Universidade de Roma Sapienza

Data

terça-feira. 21 dezembro 2021 13:25

Um estudo conjunto entre uma equipe de pesquisadores do Departamento de Medicina Experimental da Universidade de Roma Sapienza, do Instituto Superior de Saúde (ISS) e do Centro de Referência Regional de Fibrose Cística da Região do Lácio, na Itália, que contou com o apoio da Fundação para Pesquisas em Fibrose Cística, avança na direção de tratamentos personalizados e mais eficazes para melhorar a qualidade de vida de pacientes com fibrose cística.

O estudo, publicado na revista científica European Respiratory Journal e coordenado pelo Dr. Marco Lucarelli, professor do Departamento de Medicina Experimental da Universidade de Roma Sapienza,  e pela Dra. Adriana Eramo, do ISS, destacou a possibilidade de expansão na cultura de células-tronco respiratórias do epitélio nasal de pacientes com fibrose cística usando uma nova abordagem de reprogramação celular, com grande eficiência e em grandes quantidades.

A partir dessas células-tronco respiratórias é possível obter os chamados modelos de doenças ex vivo, por meio de culturas especiais de diferenciação de células respiratórias e pela geração de organoides que reproduzem o tecido respiratório defeituoso do paciente de forma miniaturizada e tridimensional.

“Com esses modelos foi possível aprofundar os testes de diagnóstico e caracterização dos genótipos dos pacientes e traçar a relação entre genótipo e fenótipo, avaliando os efeitos de mutações genéticas específicas nas proteínas defeituosas correspondentes nas células de cada paciente individual”, explicou o Dr. Marco Lucarelli.

O estudo avaliou a eficácia de medicamentos específicos na correção da proteína CFTR mutada (responsável pela doença), restaurando sua funcionalidade. Em particular, a eficácia da droga (combinação de ivacaftor, tezacaftor e elexacaftor) recentemente aprovada na Itália para algumas mutações mais frequentes foi destacada em três variantes genéticas raras específicas da doença e ainda sem tratamento.

A abordagem descrita, e em particular os organoides oriundos do epitélio nasal, mostraram-se extremamente adequados para ensaios farmacológicos e permitirão, em estudos futuros, identificar, validar e propor tratamentos mais eficazes e personalizados para todos os pacientes com fibrose cística.

“Além disso, os medicamentos já disponíveis para alguns pacientes com genótipos específicos e outros que chegarão, poderão ser avaliados rapidamente nesses modelos e possivelmente propostos, após a triagem dos órgãos reguladores, para as variantes da fibrose cística, orientando a terapia personalizada”, concluiu o Dr. Marco.

Acesse o artigo científico completo (em inglês).

Acesse a notícia completa na página da Universidade de Roma Sapienza (em italiano).

Fonte: Universidade de Roma Sapienza.

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