Destaque
Cientistas fazem novas descobertas sobre a Distrofia Muscular de Duchenne
A Distrofia Muscular de Duchenne (DMD) é causada por uma mutação genética e afeta um em cada 5.000 meninos. Como o gene afetado está no cromossomo X, as meninas podem ser portadoras do gene mutante, mas muito raramente desenvolvem a doença (uma em cerca de 50 milhões). As crianças com a condição precisarão de uma cadeira de rodas na adolescência.
Anteriormente, acreditava-se amplamente que a DMD começaria nas miofibras – células envolvidas na contração, que compõem a maior parte de qualquer músculo. Como resultado, a busca por um tratamento há muito se concentrava nessas células e em como fornecer tratamento terapêutico a elas.
Recentemente, nova pesquisa revelou que a doença começa muito mais cedo em células destinadas a se tornarem fibras musculares, conhecidas como mioblastos. O estudo, publicado na revista científica eLife, faz parte de uma colaboração contínua entre cientistas da Universidade de Portsmouth, no Reino Unido, do Centro Nacional de Pesquisa Científica da França (CNRS), I-STEM, AFM na França e do Instituto de Farmacologia da Academia Polonesa de Ciências.
O Dr. Darek Gorecki, autor sênior do estudo e professor da Escola de Farmácia e Ciências Biomédicas da Universidade de Portsmouth, disse: “As descobertas são significativas porque mudam a maneira como entendemos a doença. Descobrimos que as funções dos mioblastos são severamente afetadas pela ausência de distrofina, e essas células são extremamente importantes para o crescimento muscular normal, mas também para a regeneração. Como essas células miogênicas funcionam mal, o músculo danificado não pode ser reparado de forma eficaz. E qualquer miofibra reparada eventualmente precisará ser substituída, o que não acontecerá sem células miogênicas, então se torna um círculo vicioso”.
No ano passado, a equipe publicou resultados da modelagem de DMD para analisar seu desenvolvimento, desde seu gatilho inicial e primeira manifestação. Os cientistas encontraram evidências de anormalidades mesmo antes do nascimento no embrião. A maioria dos meninos com DMD é diagnosticada entre dois e cinco anos de idade, quando o dano ao corpo já é significativo. Esse atraso na identificação da condição pode estar impedindo intervenções terapêuticas que podem ajudar a retardar, se não interromper, a progressão da doença.
“No momento, estamos visando o estágio final desta doença, tratando pacientes adolescentes, quando a degeneração muscular já teve seu preço”, acrescentou o professor Gorecki.
“Em vez disso, se tentarmos corrigir as células que estão no início do processo patológico, poderemos retardar a degeneração muscular e prolongar a vida do paciente. Podemos fazer isso identificando e tratando recém-nascidos com DMD e visando células miogênicas”, concluiu o cientista.
A publicação científica destacou que novas tecnologias podem ser a chave para produzir terapias eficazes para esta doença devastadora.
Acesse o artigo científico completo (em inglês).
Acesse a notícia completa na página da Universidade de Portsmouth (em inglês).
Fonte: Universidade de Portsmouth.
Em suas publicações, o Canal Farma da Rede T4H tem o único objetivo de divulgação científica, tecnológica ou de informações comerciais para disseminar conhecimento. Nenhuma publicação do Canal Farma tem o objetivo de aconselhamento, diagnóstico, tratamento médico ou de substituição de qualquer profissional da área da saúde. Consulte sempre um profissional de saúde qualificado para a devida orientação, medicação ou tratamento, que seja compatível com suas necessidades específicas.
Os comentários constituem um espaço importante para a livre manifestação dos usuários, desde que cadastrados no Canal Farma e que respeitem os Termos e Condições de Uso. Portanto, cada comentário é de responsabilidade exclusiva do usuário que o assina, não representando a opinião do Canal Farma, que pode retirar, sem prévio aviso, comentários postados que não estejam de acordo com estas regras.
Por favor, faça Login para comentar