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Descoberta nova estratégia genética para combater a doença de Huntington
Pesquisadores da Universidade de Pádua, na Itália, identificaram uma nova estratégia terapêutica potencial para a doença de Huntington, uma grave patologia neurodegenerativa de origem genética para a qual ainda não existem terapias eficazes. É o que revela estudo publicado na revista científica Nature Communications pelo grupo de pesquisa liderado pelo Dr. Graziano Martello, professor do Departamento de Biologia da Universidade de Padua, chefe do Pluripotent Stem Cell Laboratory e financiado pelas fundações Telethon e Armenise-Harvard.
Na raiz da doença de Huntington está um defeito genético que leva ao acúmulo de uma proteína chamada huntingtina, que ao longo do tempo resulta na morte progressiva de células em áreas específicas do cérebro. Os sintomas iniciais podem ser mudanças bruscas de humor, apatia e depressão, além de distúrbios progressivos do equilíbrio e da coordenação motora. O defeito genético responsável é conhecido há mais de 30 anos e, graças ao trabalho de pesquisadores de todo o mundo, muitos aspectos do processo neurodegenerativo que se segue foram esclarecidos. No entanto, até o momento, ainda não há terapia capaz de neutralizar os danos.
Usando células-tronco cultivadas em laboratório como modelo da doença, pesquisadores da Universidade de Pádua vasculharam todo o patrimônio genético humano em busca de genes capazes de proteger as células doentes.
“Identificamos um [gene], chamado Mtf1, que tem demonstrado essa capacidade protetora em diferentes modelos da doença de Huntington, como peixe-zebra ou camundongos, nos quais foi introduzida a mesma mutação genética responsável pela doença em humanos – sublinharam a Dra. Giorgia Ferlazzo, que dedicou seu doutorado em Medicina Molecular para este projeto, e a Dra. Anna Gambetta, pesquisadora e colaboradora do professor Graziano Martello. “Em ambos os casos, vimos que, ao fornecer esse gene às células, por meio de vetores virais ou ‘instruções’ genéticas na forma de RNA mensageiro (mRNA), obteve-se uma melhora ou mesmo uma parada no desenvolvimento da doença”, destacaram as pesquisadoras.
“Estes resultados positivos – comentou Sónia Amato, doutoranda em Neurociências e coautora do estudo – foram também confirmados em um modelo ‘humano’, ou seja, em células neuronais doentes obtidas a partir de células estaminais humanas de uma amostra doada por um paciente. Também neste caso o gene Mtf1 provou ser capaz de reduzir alguns dos defeitos característicos da doença de Huntington: “um resultado encorajador, que nos impulsiona a continuar neste caminho para desenvolver uma nova estratégia terapêutica no futuro”, disse Sónia Amato.
“No entanto, o caminho para chegar a uma terapia em pacientes ainda é muito longo. Primeiro, precisaremos melhorar a maneira como esses genes terapêuticos são entregues aos humanos. Em modelos animais, usamos vetores virais ou mRNAs, ou seja, aquelas ferramentas que se tornaram comumente usadas para vacinas contra o COVID-19”, explicou o professor Graziano Martello.
“Agora, estamos interessados em entender se essas ferramentas também são adequadas para o tratamento de doenças neurodegenerativas. Já patenteamos a nossa descoberta e agora pretendemos fundar uma startup com a única missão de transformar estas descobertas científicas numa nova abordagem terapêutica”, concluiu o Dr. Graziano Martello.
Acesse o artigo científico completo (em inglês).
Acesse a notícia completa na página da Universidade de Pádua (em italiano).
Fonte: Universidade de Pádua.
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