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Estudo clínico histórico com entrega de células-tronco durante cirurgia fetal para tratar a espinha bífida traz esperança para a cura da malformação congênita

Fonte

UC Davis | Universidade da Califórnia em Davis

Data

quarta-feira. 4 janeiro 2023 18:05

Quando Emily e seu marido, Harry, souberam que seriam pais pela primeira vez, nunca esperaram complicações na gravidez.

Mas depois de um ultrassom de 18 semanas, o casal do Texas, nos Estados Unidos, recebeu uma notícia difícil: o bebê tinha espinha bífida. No mesmo dia, eles também ficaram sabendo sobre o estudo CuRe, o primeiro tratamento de espinha bífida do mundo que combina cirurgia fetal com células-tronco na Divisão de Saúde da Universidade da Califórnia em Davis (UC Davis Health).

Para Emily, era uma tábua de salvação que eles não podiam recusar.

Emily se inscreveu no estudo e seu bebê em desenvolvimento foi o primeiro do mundo a receber o tratamento inovador. Isso foi possível graças a um estudo clínico histórico que foi o resultado de mais de duas décadas de pesquisa sobre o uso de células-tronco humanas em cirurgia fetal e modelagem animal. O tratamento único, administrado enquanto o feto ainda está se desenvolvendo no útero da mãe, pode melhorar os resultados para crianças com esse defeito de nascença.

Lançado em 2021, o estudo clínico é conhecido formalmente como ‘CuRe Trial: Cellular Therapy for In Utero Repair of Myelomeningocele‘. No total, trinta e cinco pacientes serão tratados.

Os quatro bebês do estudo que nasceram até agora serão monitorados pela equipe de pesquisa até os 30 meses de idade para avaliar completamente a segurança e a eficácia do procedimento.

A primeira fase do estudo foi financiada por um aporte de US$ 9 milhões (cerca de R$ 49 milhões) da agência de células-tronco do estado, o California Institute for Regenerative Medicine (CIRM).

“Este estudo clínico pode melhorar a qualidade de vida de tantos pacientes que virão”, disse Emily, que viajou de Austin para participar. Sua filha, Robbie, nasceu em setembro de 2021. “A experiência superou todas as expectativas. Espero que este estudo melhore a qualidade de vida de tantos pacientes que virão. Estamos honrados em fazer parte da história em construção”, disse Emily.

A espinha bífida, também conhecida como mielomeningocele, ocorre quando o tecido espinhal não se funde adequadamente durante os estágios iniciais da gravidez. A malformação congênita pode levar a uma série de deficiências cognitivas, de mobilidade, urinárias e intestinais ao longo da vida. Afeta 1.500 a 2.000 crianças nos EUA todos os anos e pode ser diagnosticada através de ultrassom.

Embora a cirurgia realizada após o nascimento possa ajudar a reduzir alguns dos efeitos, a cirurgia antes do nascimento pode prevenir ou diminuir a gravidade dos danos à coluna vertebral do feto, que pioram ao longo da gravidez.

“Estou trabalhando para chegar a esse dia há quase 25 anos”, disse a Dra. Diana Farmer, a primeira mulher cirurgiã fetal do mundo, professora e chefe de Cirurgia na UC Davis Health e principal pesquisadora do estudo.

Acesse a reportagem completa na página da Universidade da Califórnia em Davis (em inglês).

Fonte: Tricia Tomiyoshi, UC Davis.

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