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Estudo clínico pioneiro em humanos avalia terapia gênica para tratar a doença de Alzheimer
Pesquisadores da Escola de Medicina da Universidade da Califórnia em San Diego (UCSD), nos Estados Unidos, lançaram um primeiro estudo clínico de Fase I em humanos para avaliar a segurança e a eficácia de uma terapia genética para fornecer uma proteína-chave ao cérebro de pessoas com doença de Alzheimer ou leve Comprometimento cognitivo (MCI), uma condição que frequentemente precede a demência.
A proteína, chamada de fator neurotrófico derivado do cérebro ou BDNF, faz parte de uma família de fatores de crescimento encontrados no cérebro e no sistema nervoso central que sustentam a sobrevivência dos neurônios existentes e promovem o crescimento e a diferenciação de novos neurônios e sinapses. O BDNF é particularmente importante nas regiões do cérebro suscetíveis à degeneração na doença de Alzheimer.
Em pesquisas publicadas anteriormente, pesquisadores liderados pelo Dr. Mark Tuszynski, professor de Neurociências e diretor do Translational Neuroscience Institute da Escola de Medicina da UCSD, descreveram a prevenção e reversão da degeneração e morte das células cerebrais em modelos animais.
“Descobrimos que entregar BDNF à parte do cérebro que é afetada mais cedo na doença de Alzheimer – o córtex entorrinal e o hipocampo – foi capaz de reverter a perda de conexões e proteger da degeneração celular em curso. Esses benefícios foram observados em ratos idosos, macacos idosos e camundongos amiloides”, relatou o Dr. Tuszynski.
Os camundongos amiloides são geneticamente modificados para herdar uma mutação no gene que codifica a proteína precursora da amiloide e, como resultado, desenvolvem placas amiloides – agregados de proteínas mal dobradas no cérebro que são consideradas uma característica marcante da doença de Alzheimer.
O BDNF é normalmente produzido ao longo da vida no córtex entorrinal, um importante centro de memória no cérebro e um dos primeiros lugares onde os efeitos da DA normalmente aparecem na forma de perda de memória de curto prazo. Pessoas com Alzheimer têm níveis diminuídos de BDNF.
Mas o BDNF não é fácil de trabalhar. É uma molécula grande e não pode passar pela barreira hematoencefálica. Como resultado, os pesquisadores usarão a terapia genética na qual um vírus adeno-associado inofensivo (AAV2) é modificado para transportar o gene BDNF e injetado diretamente em regiões-alvo do cérebro, onde os pesquisadores esperam que isso acelere a produção de BDNF terapêutico em células próximas.
Esta é a primeira avaliação de segurança e eficácia do AAV2-BDNF em humanos. Um estudo anterior de terapia gênica de 2001 a 2012 usando AAV2 e uma proteína diferente chamada fator de crescimento do nervo (NGF) encontrou aumento do crescimento, brotamento axonal e ativação de marcadores funcionais nos cérebros dos participantes.
Acesse a notícia completa na página da UCSD (em inglês).
Fonte: Michelle Brubaker, UCSD.
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