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Uso diário de esteroides pode levar à progressão segura e lenta da Distrofia Muscular de Duchenne
Nova pesquisa publicada na revista científica JAMA recomenda doses diárias de esteroides para crianças com Distrofia Muscular de Duchenne (DMD), marcando uma mudança significativa na forma como a doença é tratada. O Dr. Robert Griggs, neurologista do Centro Médico da Universidade de Rochester (URMC), e a Dra. Michela Guglieri, da Universidade Newcastle, no Reino Unido, lideraram o estudo, que foi conduzido por uma equipe global de pesquisadores dedicados a melhorar os cuidados para esta doença fatal.
“Os corticosteroides provavelmente continuarão sendo o principal tratamento para a DMD em todo o mundo no futuro próximo, por isso é fundamental que estabeleçamos um padrão de tratamento respaldado por evidências científicas. Este estudo mostra que as preocupações com a saúde sobre o uso diário de corticosteroides são exageradas e que há um claro benefício em termos de melhora das funções motoras e pulmonares. Essas descobertas apoiam claramente o regime diário em vez de um intermitente como tratamento inicial para meninos com DMD”, disse o Dr. Robert Griggs.
A DMD é uma condição encontrada quase exclusivamente em meninos e caracterizada por fraqueza muscular, que aparece aos 3-4 anos e progride rapidamente, levando à incapacidade significativa. Os sintomas eventualmente se espalham para o coração e os músculos responsáveis pela respiração, e a doença costuma ser fatal quando o menino chega ao final da adolescência.
Embora os corticosteroides prednisona e deflazacort sejam conhecidos por melhorar a força e a função muscular em pacientes com DMD e tenham sido um tratamento de primeira linha há anos, atualmente não existe um padrão universalmente aceito para o uso de esteroides na DMD. Uma pesquisa global de médicos que tratam DMD encontrou 29 regimes diferentes, sendo o mais comum dez dias de uso e dez dias de folga. Este regime de dosagem intermitente foi implementado em um esforço para limitar os potenciais efeitos colaterais associados ao uso prolongado de esteroides em crianças, como ganho de peso, crescimento atrofiado e perda de densidade óssea.
O estudo Finding the Optimum Regimen of Corticosteroids for DMD (FOR-DMD) foi lançado em 2013 para comparar o uso diário e intermitente de esteroides e estabelecer, do ponto de vista do benefício clínico e da segurança, o regime mais benéfico para pacientes com DMD. Os pesquisadores iniciaram o ensaio clínico de fase 3 realizado através do Muscle Study Group, uma rede internacional de pesquisadores de distrofia muscular que o Dr. Griggs ajudou a criar em 1997 para avançar na pesquisa clínica em distúrbios neuromusculares, incluindo a DMD.
O novo estudo recrutou 196 meninos com DMD em 32 locais de pesquisa na América do Norte e na Europa e os acompanhou por três anos. Os participantes foram divididos em três grupos que consistiam em regimes diários de prednisona ou deflazacort, ou prednisona intermitente. Os pesquisadores descobriram que os regimes diários de ambas as drogas retardaram significativamente a progressão da doença, medida por testes de força e função muscular, em comparação com o grupo intermitente. Embora o regime diário tenha aumentado os efeitos colaterais em geral, houve efeitos colaterais graves mínimos.
Acesse o resumo do artigo científico (em inglês).
Acesse a notícia completa na página do Centro Médico da Universidade de Rochester (em inglês).
Fonte: Mark Michaud, Centro Médico da Universidade de Rochester.
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