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FDA aprova primeiro tratamento para crianças com síndrome miastênica de Lambert-Eaton

Fonte

FDA | Food and Drug Administration

Data

quinta-feira, 9 maio 2019 15:50

Áreas

Regulação. Desenvolvimento de Fármacos.

A agência regulatória dos Estados Unidos FDA (Food and Drug Administration) aprovou no último dia 6 de maio comprimidos de amifampridina para o tratamento da síndrome miastênica de Lambert-Eaton (LEMS, da sigla em inglês) em pacientes de 6 a menos de 17 anos de idade. Esta é a primeira aprovação da FDA de um tratamento especificamente para pacientes pediátricos com LEMS. O único outro tratamento aprovado para LEMS só é aprovado para uso em adultos.

“Continuamos comprometidos em facilitar o desenvolvimento e a aprovação de tratamentos para doenças raras, particularmente em crianças”, disse o Dr. Billy Dunn, diretor da Divisão de Produtos de Neurologia do Centro de Avaliação e Pesquisa de Drogas da FDA. “Esta aprovação irá fornecer uma opção de tratamento muito necessária para pacientes pediátricos com LEMS que têm fraqueza e fadiga significativas que muitas vezes podem causar grandes dificuldades com as atividades diárias.”

A LEMS é uma desordem auto-imune rara que afeta a conexão entre os nervos e músculos e provoca fraqueza e outros sintomas em pacientes afetados. Em pessoas com LEMS, o próprio sistema imunológico do corpo ataca a junção neuromuscular e interrompe a capacidade das células nervosas de enviar sinais às células musculares. A LEMS pode estar associada a outras doenças autoimunes, mas ocorre mais comumente em pacientes com câncer, como o câncer de pulmão de pequenas células. A LEMS pode ocorrer em qualquer idade e a prevalência da LEMS especificamente em pacientes pediátricos não é conhecida, mas a prevalência geral da LEMS é estimada em três indivíduos a cada um milhão de indivíduos em todo o mundo.

A utilização do medicamento aprovado em doentes com idade inferior a 17 anos é apoiada por evidências de estudos adequados e bem controlados do fármaco em adultos com LEMS, dados farmacocinéticos em doentes adultos, modelagem farmacocinética e simulação para identificar o regime posológico em doentes pediátricos e dados de segurança de pacientes pediátricos de 6 a menos de 17 anos de idade.

A eficácia do medicamento para o tratamento da LEMS foi estabelecida por um estudo randomizado, duplo-cego, de retirada controlada por placebo de 32 pacientes adultos em que os pacientes estavam consumindo o medicamento por pelo menos três meses antes de entrar no estudo. O estudo comparou pacientes que continuaram com a amifampridina a pacientes que mudaram para placebo. A efetividade foi medida pelo grau de mudança em um teste que avaliou o tempo que o paciente levou para levantar de uma cadeira, andar três metros e retornar à cadeira por três vezes consecutivas sem pausa. Os pacientes que continuaram com a medicação tiveram menos comprometimento do que aqueles com placebo. A eficácia também foi medida com uma escala de autoavaliação para fraqueza relacionada à LEMS que avaliava o sentimento de enfraquecimento ou fortalecimento. As pontuações indicaram maior enfraquecimento percebido nos pacientes que mudaram para placebo.

Acesse a notícia completa na página da FDA (em inglês).

Fonte: Sandy Walsh, FDA. Imagem: Canal Farma.

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