Notícia

Uma nova esperança terapêutica para pacientes que sofrem de hiperplasia adrenal congênita

Fonte

Universidade de Roma Sapienza

Data

segunda-feira, 10 junho 2024 17:55

Áreas

Biologia. Biomedicina. Bioquímica. Biotecnologia. Doenças Raras. Endocrinologia. Estudo Clínico. Metabolismo. Microbiologia.

A hiperplasia adrenal congênita é uma doença rara devida a uma mutação genética que causa deficiência da enzima 21-hidroxilase e compromete a síntese de cortisol, hormônio essencial para as funções fisiológicas normais. O corpo tenta em vão compensar essa deficiência e como consequência desencadeia a produção excessiva de hormônios andrógenos adrenais, desencadeando complicações adicionais. Atualmente os pacientes são tratados com doses suprafisiológicas de glicocorticoides que podem causar efeitos colaterais graves, como ganho de peso, diabetes, doenças cardiovasculares, infertilidade e osteoporose.

Recentemente uma nova possibilidade de tratamento da doença está sendo validada com os resultados do estudo clínico de Fase III do Crinecerfont, um composto capaz de oferecer benefícios significativos para pacientes adultos e crianças. Os resultados do estudo, publicados na revista científica New England Journal of Medicine e apresentados na última edição da ENDO, a mais importante conferência internacional de endocrinologia, contaram com a contribuição de mais de cinquenta centros de pesquisa localizados em dez países, incluindo a Universidade de Roma Sapienza e Universidade Federico II de Nápoles, na Itália.

A nova abordagem terapêutica é capaz de manter sob controle a produção de andrógenos adrenais sem a necessidade de recorrer a doses excessivas e prejudiciais de glicocorticoides.

Em particular, os pesquisadores verificaram que entre os 176 pacientes adultos participantes do estudo, o grupo que recebeu terapia à base de Crinecerfont apresentou uma redução de 27,3% na dose de glicocorticoides em comparação com 10,3% no grupo que recebeu placebo; 63% dos participantes atingiram doses hormonais fisiológicas apesar da doença (em comparação com 18% do placebo). Os eventos adversos mais comuns foram fadiga, dor de cabeça, febre e vômito, mas ocorreram de forma episódica e semelhante nos dois grupos.

“O controle da doença é um difícil equilíbrio entre as complicações do excesso de andrógenos, problemas de crescimento e desenvolvimento, problemas reprodutivos masculinos e femininos e outros problemas relacionados à exposição crônica a muitos glicocorticoides aos quais mais de 4.000 pessoas estão expostas”, explicou o Dr. Andrea Isidori, professor do Departamento de Medicina Experimental da Universidade de Roma Sapienza.

“O Crinecerfont poderia revolucionar o tratamento da hiperplasia adrenal congênita, reduzindo significativamente a dose necessária de glicocorticoides e, portanto, limitando os efeitos colaterais em longo prazo”, acrescentou o Dr. Rosario Pivonello, professor do Departamento de Medicina Médica e Cirurgia da Universidade Federico II de Nápoles.

Acesse o resumo do artigo científico (em inglês).

Acesse a notícia completa na página da Universidade de Roma Sapienza (em italiano).

Fonte: Universidade de Roma Sapienza. Imagem: modelo de molécula de cortisol. Fonte: Ben Mills via Wikimedia Commons.

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