Destaque
Células respiratórias de pacientes com fibrose cística são reprogramadas para testar drogas mais eficazes
Um estudo conjunto entre uma equipe de pesquisadores do Departamento de Medicina Experimental da Universidade de Roma Sapienza, do Instituto Superior de Saúde (ISS) e do Centro de Referência Regional de Fibrose Cística da Região do Lácio, na Itália, que contou com o apoio da Fundação para Pesquisas em Fibrose Cística, avança na direção de tratamentos personalizados e mais eficazes para melhorar a qualidade de vida de pacientes com fibrose cística.
O estudo, publicado na revista científica European Respiratory Journal e coordenado pelo Dr. Marco Lucarelli, professor do Departamento de Medicina Experimental da Universidade de Roma Sapienza, e pela Dra. Adriana Eramo, do ISS, destacou a possibilidade de expansão na cultura de células-tronco respiratórias do epitélio nasal de pacientes com fibrose cística usando uma nova abordagem de reprogramação celular, com grande eficiência e em grandes quantidades.
A partir dessas células-tronco respiratórias é possível obter os chamados modelos de doenças ex vivo, por meio de culturas especiais de diferenciação de células respiratórias e pela geração de organoides que reproduzem o tecido respiratório defeituoso do paciente de forma miniaturizada e tridimensional.
“Com esses modelos foi possível aprofundar os testes de diagnóstico e caracterização dos genótipos dos pacientes e traçar a relação entre genótipo e fenótipo, avaliando os efeitos de mutações genéticas específicas nas proteínas defeituosas correspondentes nas células de cada paciente individual”, explicou o Dr. Marco Lucarelli.
O estudo avaliou a eficácia de medicamentos específicos na correção da proteína CFTR mutada (responsável pela doença), restaurando sua funcionalidade. Em particular, a eficácia da droga (combinação de ivacaftor, tezacaftor e elexacaftor) recentemente aprovada na Itália para algumas mutações mais frequentes foi destacada em três variantes genéticas raras específicas da doença e ainda sem tratamento.
A abordagem descrita, e em particular os organoides oriundos do epitélio nasal, mostraram-se extremamente adequados para ensaios farmacológicos e permitirão, em estudos futuros, identificar, validar e propor tratamentos mais eficazes e personalizados para todos os pacientes com fibrose cística.
“Além disso, os medicamentos já disponíveis para alguns pacientes com genótipos específicos e outros que chegarão, poderão ser avaliados rapidamente nesses modelos e possivelmente propostos, após a triagem dos órgãos reguladores, para as variantes da fibrose cística, orientando a terapia personalizada”, concluiu o Dr. Marco.
Acesse o artigo científico completo (em inglês).
Acesse a notícia completa na página da Universidade de Roma Sapienza (em italiano).
Fonte: Universidade de Roma Sapienza.
Em suas publicações, o Canal Farma da Rede T4H tem o único objetivo de divulgação científica, tecnológica ou de informações comerciais para disseminar conhecimento. Nenhuma publicação do Canal Farma tem o objetivo de aconselhamento, diagnóstico, tratamento médico ou de substituição de qualquer profissional da área da saúde. Consulte sempre um profissional de saúde qualificado para a devida orientação, medicação ou tratamento, que seja compatível com suas necessidades específicas.
Os comentários constituem um espaço importante para a livre manifestação dos usuários, desde que cadastrados no Canal Farma e que respeitem os Termos e Condições de Uso. Portanto, cada comentário é de responsabilidade exclusiva do usuário que o assina, não representando a opinião do Canal Farma, que pode retirar, sem prévio aviso, comentários postados que não estejam de acordo com estas regras.
Por favor, faça Login para comentar