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Novo alvo terapêutico para o tratamento da Doença de Huntington
A Doença de Huntington é causada por uma mutação no gene Huntingtin (HTT), que aparece em adultos e apresenta alterações motoras, cognitivas e psiquiátricas. A origem desta doença tem sido associada ao funcionamento anômalo da proteína mutada: mHTT, mas dados recentes mostram o envolvimento de outros mecanismos moleculares.
Um novo estudo realizado pela Universidade de Barcelona, na Espanha, identificou um tipo de ácido ribonucleico (RNA) como potencial alvo terapêutico para o tratamento da doença. Estes são os pequenos RNA, ou sRNAs, moléculas que não codificam proteínas, mas têm funções importantes na regulação da expressão gênica. De acordo com o estudo, os sRNAs participariam do desenvolvimento da doença, resultados que lançam luz sobre o desenho de novos medicamentos específicos para bloquear a atividade dessas moléculas intermediárias que ajudam os pesquisadores a entender as informações nos genes.
O estudo, publicado na revista científica Acta Neuropathologica, conta com a participação de duas equipes do Instituto de Neurociências da Universidade de Barcelona, lideradas pelas professoras da Faculdade de Medicina e Ciências da Saúde Dra. Eulália Martí, pesquisadora de Epidemiologia e Redes de Saúde Pública do Centro de Pesquisas Biomédicas (CIBERESP), e pela pesquisadora Dra. Esther Pérez-Navarro, também pesquisadora do ‘Biomedical Research Networking Centre on Neurodegenerative Diseases’ (CIBERNED).
Técnica inovadora
O objetivo dos pesquisadores do estudo era entender o potencial tóxico da série de sRNAs que são criados no cérebro de pacientes com a Doença de Huntington. Os pesquisadores observam que a identificação dos mecanismos de toxicidade é importante para entender como a doença evolui e para projetar os medicamentos e estratégias terapêuticas certas.
Para resolver esta questão, os pesquisadores isolaram os sRNAs do cérebro de pacientes com doença de Huntington e de pessoas sem a doença, para usá-los como um modelo comparativo. Em seguida, eles administraram essas moléculas no cérebro de camundongos normais e analisaram se os animais desenvolveriam anomalias semelhantes às da doença humana. “É a primeira vez que usamos uma injeção de RNA de origem humana no cérebro de camundongos e essa estratégia inovadora nos permitiu entender a importância dessas moléculas independentemente da proteína”, observou a Dra. Eulália Martí.
Os resultados deste experimento mostram que, em pacientes com doença de Huntington, os sRNAs são suficientes para causar uma patologia semelhante em camundongos normais, que inclui “alterações motoras, alterações transcricionais semelhantes às observadas na doença humana e em modelos de camundongos, afetação específica de neurônios, perda neuronal e neuroinflamação”, destacou a pesquisadora.
Acesse o resumo do artigo científico (em inglês).
Acesse a notícia completa na página da Universidade de Barcelona (em espanhol).
Fonte: Universidade de Barcelona.
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