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Potencial tratamento para a Esclerose Lateral Amiotrófica pode reparar axônios de neurônios doentes
Novas pesquisas sobre o medicamento experimental NU-9, inventado e desenvolvido por dois cientistas da Universidade Northwestern, nos Estados Unidos, para tratar a Esclerose Lateral Amiotrófica (ELA), mostram que ele é mais eficaz do que os medicamentos aprovados pela agência regulatória FDA para a doença.
Mais importante, o NU-9 tem um efeito aprimorado quando administrado em combinação com riluzol e edaravona. A droga foi inventada pelo Dr. Richard B. Silverman, professor do Departamento de Química da Universidade Northwestern, e estudos em animais foram coordenados pela Dra. Hande Ozdinler, professora de Neurologia da Escola de Medicina da universidade.
A pesquisa, publicada recentemente na revista Scientific Reports, mostrou que o NU-9 alongou os axônios de neurônios motores superiores doentes em um modelo de camundongo SOD1 com ELA. Esta nova descoberta sobre o alongamento de axônios de neurônios doentes ilustra ainda mais os benefícios do NU-9.
O axônio é o segmento do neurônio motor superior que conecta o cérebro à medula espinhal e forma o trato corticoespinhal, que degenera em pacientes com ELA. A deterioração dos axônios contribui para a paralisia rápida e fatal de pacientes com ELA.
“Para que um medicamento seja eficaz, é importante que ele melhore o crescimento do axônio e a saúde do axônio”, disse a Dra. Hande Ozdinler, coautora do estudo. “Isso é muito importante para conectar o cérebro e a medula espinhal e para revitalizar os circuitos dos neurônios motores que se degeneram nos pacientes”, continuou a professora. Na ELA, as células nervosas que iniciam o movimento no cérebro (neurônios motores superiores) e as células nervosas que controlam os músculos na medula espinhal (neurônios motores inferiores) morrem.
Em uma pesquisa publicada no ano passado, os cientistas da Universidade Northwestern mostraram que o NU-9 melhorou dois fatores importantes que fazem com que os neurônios motores superiores fiquem doentes na ELA: o dobramento incorreto de proteínas e a agregação de proteínas dentro da célula. Ambos os fatores tornam-se tóxicos para o neurônio e são comuns em pacientes com ELA e doenças neurodegenerativas em geral. Essa pesquisa mostrou que o composto NU-9 impediu que os neurônios se degenerassem tanto que os neurônios doentes se tornaram semelhantes aos neurônios de controle saudáveis após 60 dias de tratamento em dois modelos de camundongos diferentes com ELA.
NU-9 evoluindo para estudos clínicos
A empresa AKAVA Therapeutics, fundada no ano passado pelo Dr. Richard Silverman, está realizando estudos de segurança animal necessários para que o medicamento (agora chamado de AKV9 na empresa) receba a aprovação da agência FDA para se tornar um novo medicamento em pesquisa. Esses estudos incluem a determinação do nível de dose e dos efeitos tóxicos.
“Se tudo correr bem, esperamos começar com voluntários saudáveis em um ensaio clínico de Fase 1 no início de 2023”, disse o professor Silverman, coautor do estudo. Dependendo da resposta da FDA aos resultados da Fase 1, um estudo da Fase II para administrar o medicamento a pacientes com ELA pode começar no início de 2024.
“O NU-9 tem um novo mecanismo de ação e precisa ser testado em humanos quanto à sua eficácia no tratamento da ELA. É um longo processo – possivelmente 10 a 12 anos – para descobrir e fazer chegar um novo medicamento ao mercado. Mas esta droga nos deixa muito animados e esperançosos sobre suas possibilidades de melhorar a vida dos pacientes com ELA, que estão sem esperança há tanto tempo”, concluiu o Dr. Richard Silverman.
Acesse o artigo científico completo (em inglês).
Acesse a notícia completa na página da Universidade Northwestern (em inglês).
Fonte: Marla Paul, Universidade Northwestern.
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