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Projeto de US$ 17 milhões inicia estudo clínico sobre a CRISPR para cura da doença falciforme

Fonte

Universidade da Califórnia em Berkeley

Data

terça-feira. 7 dezembro 2021 10:45

Um pequeno estudo clínico sobre a cura para a doença falciforme usando a técnica CRISPR, aprovado no início deste ano pela agência reguladora FDA, nos Estados Unidos, recebeu US$ 17 milhões (cerca de R$ 96 milhões) para inscrever cerca de nove pacientes, o primeiro dos quais pode ser selecionado antes do final deste ano.

Os fundos foram concedidos ao Benioff Children’s Hospital Oakland da Universidade da Califórnia em San Francisco (UCSF), que coordenará o programa de quatro anos de estudo clínico em colaboração com colegas da Universidade da Califórnia em Berkeley (UC Berkeley) e Universidade da Califórnia em Los Angeles (UCLA).

O estudo será um dos primeiros a aplicar a tecnologia de edição de genes CRISPR-Cas9 em humanos para eliminar o gene da beta-globina mutado que causa a doença e substituí-lo pela versão correta, que deve curar o paciente e prevenir os sintomas dolorosos e morte precoce.

Este será o único estudo com foco em entregar a enzima Cas9 e o gene correto da beta-globina nas células-tronco de um paciente sem usar um vírus. A terapia, referida como CRISPR_SCD001, envolve a inserção do gene da beta-globina e da enzima Cas9 em células-tronco por meio de eletroporação, após as células terem sido removidas da medula óssea do paciente. As células-tronco corrigidas são então reinfundidas para se multiplicar e repovoar a medula óssea do paciente.

“Esta terapia tem o potencial de transformar o tratamento da doença falciforme, produzindo um tratamento curativo acessível que é mais seguro do que a terapia atual de transplante de células-tronco de um doador de medula óssea saudável”, disse o Dr. Mark Walters, professor de Pediatria da UCSF e pesquisador principal do projeto de estudo clínico e edição de genes. “Se isso for aplicado com sucesso em pacientes jovens, tem o potencial de prevenir complicações irreversíveis da doença”.

Este estudo combinará a tecnologia CRISPR desenvolvida no Innovative Genomics Institute (IGI) – uma iniciativa conjunta da UC Berkeley e UCSF fundada pela ganhadora do Prêmio Nobel Dra. Jennifer Doudna – com a experiência da UCLA em análise genética e fabricação de células e excelência clínica nesse campo, e quase 50 anos de especialização no Benioff Children’s Oakland no tratamento de células falciformes, incluindo sangue do cordão umbilical e transplante de medula óssea e terapia genética.

Desde a descoberta da edição de genes CRISPR em 2012, tem havido um grande interesse no uso da edição de genes para curar a doença falciforme, incluindo vários ensaios clínicos que estão em andamento ou serão iniciados em breve. Este é o único ensaio clínico de uma terapia baseada no CRISPR para curar a doença falciforme administrado por uma universidade sem fins lucrativos.

“O objetivo é desenvolver uma cura que não seja apenas segura e eficaz, mas que seja acessível para aqueles que mais precisam”, disse a Dra. Doudna, professora de Biologia Molecular e Celular e de Química da UC Berkeley, e presidente do conselho de governança do IGI. “Houve muitos desenvolvimentos promissores nos últimos anos com terapias baseadas em CRISPR para células falciformes e outras doenças genéticas, mas é essencial que tenhamos estudos como este que podem nos ajudar a criar curas verdadeiramente acessíveis.”

A doença falciforme é uma doença genética do sangue que afeta a estrutura e a função da hemoglobina, reduzindo a capacidade das células vermelhas do sangue de transportar oxigênio de maneira eficiente. Pessoas com duas cópias do gene da beta-globina mutado desenvolvem uma doença vascular crônica que afeta aproximadamente 100.000 americanos e milhões em todo o mundo, com um efeito desproporcional na comunidade negra.

A doença é causada por uma alteração de uma única letra no gene da beta-globina. No estudo atual, as células-tronco do sangue do paciente serão extraídas e enviadas ao laboratório de fabricação de genes da UCLA para serem processadas usando pulsos elétricos que criarão poros temporários em suas membranas. Esses poros permitirão que a CRISPR-Cas9 entre nas células e viaje até o núcleo, onde poderá eliminar a mutação da célula falciforme e estimular o reparo do DNA inserindo o gene correto.

Acesse a notícia completa na página da UC Berkeley.

Fonte:  Robert Sanders, Universidade da Califórnia em Berkeley.

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