Notícia

Terapia celular e o que há de mais moderno em edição genética: parceria entre start-up Cimeio e Prime Medicine tem foco em doenças do sangue

Fonte

Universidade de Basileia

Data

sexta-feira, 30 junho 2023 14:00

Áreas

Biologia. Biomedicina. Bioquímica. Biotecnologia. Células-tronco. Engenharia Biológica. Genética. Genoma. Hematologia. Imunologia. Microbiologia. Negócios. Oncologia. Saúde Pública. Terapia Genética.

Uma doação de células-tronco sanguíneas saudáveis pode ser um divisor de águas para quem sofre de leucemia. No entanto, esse tipo de tratamento representa um fardo pesado para o corpo, pois as próprias células-tronco do sangue do paciente devem ser removidas por meio de quimioterapia antes que as novas e saudáveis possam ser injetadas.

A startup Cimeio Therapeutics quer facilitar o transplante de células-tronco do sangue. No centro desta visão está uma abordagem desenvolvida pelos pesquisadores Dra. Romina Matter-Marone, Dra. Rosalba Lepore e Dr. Lukas Jeker, professores do Departamento de Biomedicina da Universidade de Basileia, na Suíça. A colaboração entre a Cimeio e a empresa de biotecnologia Prime Medicine aproxima muito mais o dia em que essa tecnologia será realmente utilizada no tratamento de pacientes.

Transição suave 

No futuro, a técnica da Cimeio poderá remover suavemente as células-tronco sanguíneas doentes do paciente e, paralelamente, já começar a estabelecer as células novas e saudáveis em seu corpo.

Isso será possível fazendo uma alteração direcionada em uma das proteínas de superfície nas células-tronco doadas, de modo que as próprias células do paciente possam ser distinguidas das doadas. Os anticorpos terapêuticos serão então capazes de atacar a proteína de superfície ‘original’ nas células-tronco sanguíneas anormais e eliminar essas células, enquanto as novas células permanecem não reconhecidas e, portanto, intocadas.

Os pesquisadores querem mudar o ‘projeto’ para proteínas de superfície adequadas de forma que elas ainda possam cumprir sua função como antes, mas que “’sejam’ diferentes dos anticorpos. Eles já calcularam quais mudanças serão necessárias para conseguir isso. Agora, tudo o que eles precisam é uma maneira de ‘reescrever’ o projeto genético da maneira mais eficiente e segura possível.

E é aí que entra a Prime Medicine. A empresa está comercializando um novo método de edição de genes dentro das células. De maneira semelhante à tesoura molecular CRISPR-Cas9, que permite cortes direcionados no material genético, esse desenvolvimento adicional, chamado Prime Editing, pode ser imaginado como uma função ‘localizar e substituir’ para o código de DNA. A vantagem da Prime Editing é que a fita de DNA não é cortada, como na técnica CRISPR-Cas9, o que significa que há um risco reduzido de danos potenciais ao DNA, e qualquer alteração desejada pode ser introduzida.

Muito recentemente, a empresa conseguiu provar que esse método pode reescrever genes em células-tronco do sangue de forma eficiente e precisa, e sem efeitos colaterais indesejados. Com a colaboração da Cimeio, essa tecnologia pode ser usada para trocar as células-tronco originais pelas células-tronco doadas.

Reparos dentro do corpo

Um dia, poderá ser possível editar o material genético das próprias células-tronco do sangue dos pacientes sem nem mesmo removê-las de seus corpos. Isso poderia abrir caminho para a cura de toda uma série de doenças sanguíneas hereditárias: o defeito genético causador da doença dentro das células-tronco poderia ser reparado e a proteína de superfície relevante alterada para impedir que fosse reconhecida por anticorpos terapêuticos, tudo no mesmo procedimento. Então, apenas as células-tronco do sangue que não foram reparadas seriam eliminadas.

O Dr. Lukas Jeker e seus colegas do Departamento de Biomedicina da Universidade de Basileia continuam trabalhando em estreita colaboração com a Cimeio. “Isso nos permitiu estudar as mudanças necessárias na proteína de superfície com muito mais detalhes do que poderíamos ter feito sozinhos em um laboratório acadêmico”, disse o professor Jeker. “Se não fosse por essa colaboração, nossos resultados de pesquisa seriam publicados, mas teríamos apenas que esperar que outra pessoa os colocasse em prática para os pacientes”, continuou o pesquisador.

A colaboração entre a Cimeio e a Prime Medicine agora significa que a mudança mais adequada na proteína de superfície pode ser combinada com a mais adequada tecnologia de edição genética e usada no tratamento de mais doenças.

Acesse a notícia completa na página da Universidade de Basileia (em inglês).

Fonte: Angelika Jacobs, Universidade de Basileia. Imagem: kjpargeter via Freepik.

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