Notícia

“Gordura líquida” pode ajudar crianças com doenças degenerativa incurável

Fonte

Universidade de Queensland

Data

quarta-feira, 22 julho 2020 11:00

Áreas

Bioquímica. Doenças Raras. Microbiologia.

Um suplemento de gordura na dieta pode melhorar o prognóstico e a qualidade de vida de 40 crianças australianas que vivem com a doença degenerativa incurável Ataxia-telangiectasia (A-T).

Uma equipe de médicos e cientistas da Universidade de Queensland e do Centro de Pesquisas Médicas Wesley, na Austrália, avaliará a eficácia do suplemento em um ensaio clínico, com a ajuda de um subsídio do governo federal australiano de US$ 2,46 milhões.

O pesquisador e pediatra professor Dr. Dave Coman disse que os sintomas da A-T foram descritos como “as piores partes” de paralisia cerebral, distrofia muscular e fibrose cística combinadas, com crianças também com maior risco de câncer e doenças pulmonares. “Mais de 10 anos de pesquisa em A-T estão progredindo na Universidade de Queensland, no Centro Wesley e no Hospital da Criança em Queensland, na tentativa de descobrir por que células saudáveis ​​morrem mais facilmente sob estresse metabólico em pessoas com A-T”, disse o professor Coman.

“Nossa pesquisa anterior descobriu uma redução na forma como o cálcio chega às mitocôndrias, o que contribui para a forma como a doença piora e progride com o tempo. As crianças mais novas começarão a andar, ainda que vacilantes, mas na adolescência elas estarão presas a cadeiras de rodas; é um processo rápido, degenerativo e horrível”, explicou o pesquisador.

O ensaio clínico do professor Coman baseia-se na ideia de que o suplemento de gordura líquida se conecta às mitocôndrias para iniciar as células e impedi-las de morrer sob estresse. Até agora, a teoria havia sido medida individualmente com biomarcadores.

“Agora temos os meios para realizar um ensaio clínico e testar se o suplemento é clinicamente útil no tratamento da A-T e se pode estimular a anaplerose”, disse o professor Coman. Ele disse que, se o suplemento se mostrar eficaz, seria um tratamento de baixo custo com efeitos colaterais mínimos.

A raridade da condição significa que tem sido difícil atrair financiamento para pesquisar novas opções de tratamento ou interessar às empresas farmacêuticas.

O professor emérito do Centro de Pesquisa Clínica de Queensland, Dr. Martin Lavin, que tem estudado o distúrbio genético nos últimos 40 anos, disse que o ensaio clínico se baseará em sua pesquisa existente. “Nossa pesquisa recente fornece mais evidências de que o A-T pode ser considerada, pelo menos em parte, como uma ‘doença mitocondrial’ e que todos os aspectos do defeito mitocondrial podem ser corrigidos pela ‘gordura líquida’ nas células A-T em laboratório. Eu tenho grandes expectativas para o seu uso em pacientes com A-T”, concluiu o Dr. Marvin.

Saiba mais sobre a Ataxia-telangiectasia no portal de Doenças Raras NORD (National Organization for Rare Disorders) (em inglês).

Acesse a notícia completa na página da Universidade de Queensland (em inglês).

Fonte: Universidade de Queensland. Imagem: Freepik.

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