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Pesquisadores de Stanford desenvolvem um novo sistema de edição de genoma: o ‘mini’ CRISPR

Bioengenheiros adaptaram um sistema CRISPR para fazer uma versão simplificada da ferramenta de engenharia do genoma: tamanho diminuto deve facilitar sua aplicação nas células e tecidos humanos para terapia genética

Ernesto del Aguila III, NHGRI/NIH via Flickr

Fonte

Universidade Stanford

Data

terça-feira, 7 setembro 2021 06:40

Áreas

Bioengenharia. Biotecnologia. Genoma.

A analogia comum para a técnica de edição de genes CRISPR é que ela funciona como uma tesoura molecular, cortando seções selecionadas do DNA. O Dr. Stanley Qi, professor de Bioengenharia da Universidade Stanford, nos Estados Unidos, gosta dessa analogia, mas acha que é hora de reimaginar a CRISPR como um canivete suíço.

“A CRISPR pode ser tão simples como uma tesoura ou mais avançado como um regulador, um editor, um etiquetador ou gerador de imagens. Muitas aplicações estão surgindo desse campo empolgante”, disse o Dr. Stanley Qi, que também é professor de Química e Biologia de Sistemas na Escola de Medicina de Stanford.

Os muitos sistemas CRISPR diferentes em uso ou sendo clinicamente testados para terapia genética de doenças oftalmológicas, do fígado ou do cérebro, no entanto, permanecem limitados em seu escopo porque todos eles sofrem da mesma falha: eles são muito grandes e, portanto, difíceis de aplicar nas células, tecidos ou organismos vivos.

Em artigo publicado no último dia 3 de setembro na revista científica Molecular Cell, o Dr. Stanley Qi e colaboradores anunciam o que acreditam ser um grande passo para o CRISPR: um sistema mini CRISPR eficiente e multifuncional. Enquanto os sistemas CRISPR comumente usados ​​- com nomes como Cas9 e Cas12a, denotando várias versões de proteínas associadas à CRISPR (Cas) – são feitos de cerca de 1000 a 1500 aminoácidos, o CasMINI usa ‘apenas’ 529.

Os pesquisadores confirmaram em experimentos que o CasMINI poderia excluir, ativar e editar o código genético, bem como seus homólogos mais robustos. Seu tamanho menor significa que deve ser mais fácil de administrar às células humanas e ao corpo humano, tornando-o uma ferramenta potencial para o tratamento de diversas doenças, incluindo doenças oculares, degeneração de órgãos e doenças genéticas em geral.

Abrindo portas

Os pesquisadores já começaram a reunir colaborações com outros cientistas para buscar terapias genéticas. Eles também estão interessados em como podem contribuir para os avanços nas tecnologias de RNA – como o que tem sido usado para desenvolver as vacinas de mRNA para a COVID-19 – onde o tamanho também pode ser um fator limitante.

“Essa capacidade de projetar esses sistemas é desejada em campo desde os primeiros dias do CRISPR, e sinto que fizemos nossa parte para avançar em direção a essa realidade. E essa abordagem de engenharia pode ser amplamente útil. Isso é o que me entusiasma – abrindo portas para novas possibilidades”, concluiu o Dr. Stanley Qi.

Acesse o artigo científico completo (em inglês).

Acesse a notícia completa na página da Universidade Stanford (em inglês).

Fonte: Taylor Kubota, Universidade Stanford. Imagem: CRISPR-Cas9 é uma ferramenta personalizável que permite aos cientistas cortar e inserir pequenos pedaços de DNA em áreas precisas ao longo de uma fita de DNA. Fonte: Ernesto del Aguila III, NHGRI/NIH via Flickr.

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